medicina34巻12号

1997年11月発行

今月の主題 臨床医のための遺伝子工学 疾患治療への遺伝子工学の応用：遺伝子治療に向けて 日本での現状

先天性疾患の遺伝子治療—アデノシンデアミナーゼ欠損症を中心に

著者： 﨑山幸雄¹

所属機関： ¹北海道大学医学部小児科学

ページ範囲：P.2160 - P.2161

　1990年9月，米国国立衛生研究所（NationalInstitute of Health：NIH）のブーレイス博士らのグループが，酵素補充療法中のアデノシンデアミナーゼ（adenosine deaminase：ADA）欠損症の女児例に，ヒトへの初めての遺伝子治療を行った^1）．筆者らは同博士との共同研究で，ADA欠損症に対する遺伝子治療臨床研究を1995年8月から開始している．