medicina39巻3号

2002年03月発行

今月の主題 わかりやすいゲノム・再生医療の基礎・現状・展望

ゲノム医療の基礎知識

遺伝子治療の理念と方法

著者： 島田隆¹

所属機関： ¹日本医科大学第2生化学

ページ範囲：P.398 - P.400

文献概要

ポイント
　遺伝子治療は遺伝病を遺伝子レベルで治療する方法として考えられていたが，最近では遺伝子導入技術を利用した治療を広く遺伝子治療と呼ぶようになっている．
　高率で遺伝子導入できるウイルスベクターが開発されたことにより，遺伝子治療の臨床研究が可能になった．臨床応用されているレトロウイルスベクターやアデノウイルスベクターだけでなく，アデノ随伴ウイルスベクターやHIVベクターの開発が行われている．
　すでに3,000人以上の患者に対する臨床試験が行われているが，技術的にはまだ多くの問題があり，有効性が確認できた例は少ない．今後，遺伝子治療を発展させていくためには，まだ多くの基礎研究が必要である．