公衆衛生75巻2号

2011年02月発行

特集 医薬品・ワクチン開発をめぐる諸課題

未承認薬・適応外薬の使用をめぐる課題

著者： 土田尚¹

所属機関： ¹国立成育医療研究センター総合診療部

ページ範囲：P.94 - P.98

はじめに

　「がん患者さんへの治療の際に，日本国内で適応の取得された抗がん剤はすべて使ったが，効果はいまひとつである．可能性のありそうな薬がまだある．この抗がん剤は欧米では承認されていて標準療法となっているが，日本には薬そのものがない．当該の抗がん剤を使用した」．

　読者にもこのような状況を見聞きされた方が多いと思う．ドラッグラグ問題である．実は抗がん剤については薬事法上の承認申請や補償のあり方など，他の医薬品とは違った特殊なところがあるために，また筆者自身ががん専門医ではないために，本稿ではがん治療についてではなく，小児領域の薬物療法を中心とした話をしたい．小児領域でも成人と同様，あるいはそれ以上に，ドラッグラグ，ワクチンラグ(海外で承認され，使用されているワクチンが日本では承認されていない)や，デバイスラグ(海外で承認され，使用されている医療機器が日本では承認されていない)などが存在する．

　硬い文章ではあるが，喫緊の課題でもあり，ぜひ読者の皆さんにも一緒に考えていただきたい．なお，個人の見解が含まれていることを予めお断りしておく．

　まず，ことばや事項について，正しい理解をいただきたいものを抜粋する．その後，小児領域で未承認薬や適応外薬が使用される現状(相変わらず多い)とその裏返しとなる医薬品開発のしにくさ，そしてこれらの状況を欧米ではどのように克服しようとしているか，について触れる．

　次いで，未承認薬等が使用される場合の具体的問題点として，副作用評価が不十分になることを挙げる．有効性・安全性がきちんと評価された医薬品が臨床現場で使用されることが最重要である．ただし，未承認薬・適応外薬の使用については，保険適用の話などに絡み，医療費の分配のあり方など，より大きな枠組みでの議論も必要であろう．

参考文献

1) 「保険診療における医薬品の取扱いについて」．昭和55年9月3日 保発第51号 社会保険診療報酬支払基金理事長あて厚生省保険局通知

2) 「医薬品の適応外使用に係る保険診療上の取扱いについて」．平成19年9月21日 保医発第0921001号 地方社会保険事務局長 都道府県民生主管部(局)国民健康保健主管課(部)長 都道府県老人医療主管部(局)老人医療主管課(部)長あて厚生労働省保健局医療課長・厚生労働省保健局歯科医療管理官連名通知

3) 「医薬品の適応外使用に係る保険診療上の取扱いについて」．平成21年9月15日 保医発0915第1号 地方厚生(支)局医療指導課長・都道府県民生主管部(局)長あて厚生労働省保険局医療課長・厚生労働省保険局歯科医療管理官通知

4) 「適応外使用に係る医療用医薬品の取扱いについて」．平成11年2月1日 研第4号・医薬審第104号 各都道府県衛生主管部(局)長あて厚生省健康政策局研究開発振興課・医療安全局審査管理課長連名通知

5) 「薬事法及び医薬品副作用被害救済・研究振興基金法の一部を改正する法律の施行について」．平成5年8月25日 薬発第725号 各都道府県知事あて厚生省薬務局長通知

6) 「優先審査等の取扱いについて」．平成16年2月27日 薬食審査発第0227016号 各都道府県衛生主管部(局)長あて厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知

7) Shirkey HC:Editorial Comment Therapeutic Orphan. J Pediatr 2:119-120, 1968

8) 大西鐘壽：小児薬物療法における医薬品の適正使用の問題点の把握及び対策に関する研究．厚生科学研究厚生省医薬安全総合研究事業，平成11年度研究報告書

9) 独立行政法人医薬品医療機器総合機構HP(国際関係業務 日米EU医薬品規制調和国際会議 ガイドライン有効性 臨床に関するガイドラインE11小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス)より．　http://www.pmda.go.jp/ich/ich_index.html

10) 欧州医薬品庁(European Medicines Agency:EMA)HP Q ＆ A:EU Paediatric Regulationより　http://www.pmda.go.jp/ich/ich_index.html

11) Comments-BPCA, PREA and FDAAA from the FDA Pediatric Drug Development.　http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DevelopmentResources/ucm049867.htm

12) 中村秀文：小児臨床薬理と治験．日本小児麻酔学会 第7回大会教育セミナー2，平成13年10月12日

13) 土田　尚：小児領域の臨床試験と医薬品開発を促進するための海外の取り組み．日本小児アレルギー学会23(1)：83-90, 2009

14) 独立行政法人医薬品医療機器総合機構HP(健康被害救済制度 医薬品副作用被害救済制度Q ＆ A)より　http://www.pmda.go.jp/kenkouhigai/help/qanda

15) 最高裁判所HP(判例検索システム 最高裁判例)より　http://www.courts.go.jp/hanrei/pdf/js_20100319122957127226.pdf