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雑誌文献

臨床眼科63巻8号

2009年08月発行

文献概要

連載 今月の話題

網膜色素変性に対する遺伝子治療

著者: 忍足俊幸1 山本修一1

所属機関: 1千葉大学大学院医学研究院眼科学

ページ範囲:P.1239 - P.1243

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 網膜色素変性の原因遺伝子に対する遺伝子治療は,根本的治療法として注目されているが,治療の効果や安全性,適応などの点で,問題点は少なくない。そのなかでも可能性のある遺伝子治療戦略は研究が進行している。また神経保護を組み合わせた,より広い意味での遺伝子治療は,対象の異常遺伝子が同定されなくても使用できる治療戦略として注目されてきている。本稿ではこれらの遺伝子治療を問題点も明らかにしながら解説する。

参考文献

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2)Bainbridge JW, Smith AJ, Barker SS et al:Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med 358:2231-2239, 2008
3)Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA et al:Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med 358:2240-2248, 2008
4)Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W et al:Duplexs of 21-nucleotide RNAs mediate RNA interference in cultured mammalian cells. Nature 411:494-498, 2001
5)Oshitari T, Brown D, Roy S:SiRNA strategy against overexpression of extracellular matrix in diabetic retinopathy. Exp Eye Res 81:32-37, 2005
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9)Ikeda Y, Goto Y, Yonemitsu Y et al:Simian immunodeficiency virus-based lentivirus vector for retinal gene transfer:a potential safety study in adult rats. Gene Ther 10:1161-1169, 2003
10)Thomas CE, Ehrhardt A, Kay MA:Progress and problems with the use of viral vectors for gene therapy. Nature Rev Gent 4:346-358, 2003
11)Oshitari T, Okada S, Tokuhisa T et al:Adenovirus-mediated gene transfer of Bcl-xL impedes neurite regeneration in vitro. Neuroreport 14:1159-1162, 2003
12)Farjo R, Skaggs J, Quiambao AB et al:Efficent non-viral ocular gene transfer with compacted DNA nanoparticles. PLoS One 1:1-8, 2006

掲載誌情報

出版社:株式会社医学書院

電子版ISSN:1882-1308

印刷版ISSN:0370-5579

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