臨床眼科73巻11号

2019年10月発行

増刊号 実戦 メディカル眼科治療アップデート メディカル眼科治療 総論 Ⅱ 眼科治療—最近の動向・変化

眼疾患における遺伝子治療の最近の動向と変化

著者： 西口康二¹

所属機関： ¹東北大学大学院医学系研究科視覚先端医療学寄付講座

ページ範囲：P.56 - P.61

POINT

●遺伝子治療は，世界的な個別化医療政策の中心にあり，今後急速に成長していく分野である。

●Leber先天盲に対して初めて行われたアデノ随伴ウイルスベクターによる遺伝子治療の成功をきっかけに，遺伝性網膜変性に対する同治療の適応が急速に拡大した。

●滲出型加齢黄斑変性に対する抗血管新生治療など遺伝性網膜疾患以外の遺伝子治療臨床試験も進行中である。

参考文献

1）Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE et al：Gene therapy clinical trials worldwide to 2017：an update. J Gene Med 20：e3015, 2018

2）Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R et al：Single-dose gene-replacement therapy for spinal muscular atrophy. N Engl J Med 377：1713-1722, 2017

3）Bainbridge JW, Smith AJ, Barker SS et al：Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med 358：2231-2239, 2008

4）Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA et al：Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med 358：2240-2248, 2008

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