生体の科学62巻2号

2011年04月発行

特集 筋ジストロフィーの分子病態から治療へ

低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導するDuchenne型筋ジストロフィー治療

著者： 西田篤史¹ 松尾雅文¹

所属機関： ¹神戸大学大学院 医学研究科 内科系講座小児科

ページ範囲：P.125 - P.127

　Duchenne型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）は，ジストロフィン遺伝子の異常に起因するジストロフィン欠損を特徴とする。このジストロフィンを発現させる方法として，われわれは世界で初めてアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキップ誘導治療を臨床応用した。現在，この方法は世界標準の治療法となりつつある。一方，このエクソンスキップ誘導治療をより一般化するためには，低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導する治療戦略が有望と考えられる。本稿では低分子化合物によりエクソンスキップを誘導する治療の可能性について紹介する。

参考文献

59：690-694, 2006

2）Takeshima Y, Yagi M, Matsuo M：Methods Biology（in press）

461：402-406, 2009

12：2481-2489, 2003

58：194-202, 2005

1：5-12, 2009

18：1229-1237 2009

55：379-388, 2010

100：2204-2210, 1997

10）Nishida A, Kataoka N, Takeshima Y et al：The American Society of Human Genetics 60th Annual Meeting Platform Abstracts：5, 2010