生体の科学62巻2号

2011年04月発行

特集 筋ジストロフィーの分子病態から治療へ

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソンスキップ療法

著者： 青木吉嗣¹ 武田伸一¹

所属機関： ¹国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部

ページ範囲：P.128 - P.133

　筋ジストロフィーのうち，最も患者数が多く重症のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する新しい治療法として，アンチセンスオリゴヌクレオチド（antisense oligonucleotide；AO）を用いたエクソンスキップ療法が近年有望視され，治療対象となる患者数が最も多いエクソン51を標的にしたエクソン51スキップの国際共同治験phase Ⅲが日本，フランス，ドイツなどで開始された。本稿では，DMDの新規治療法の中で最も臨床応用に近いと期待されているAOを用いたエクソンスキップ療法について，どのように研究が進められ，臨床への展開が期待されているのかを中心に述べたい。

参考文献

333：861-863, 1988

2：90-95, 1988

51：919-928, 1987

265：4560-4566, 1990

18：1995-2005, 2010

30：293-299, 2009

87：2127-2131, 1991

19：9-15, 2011

709：299-312, 2011

65：667-676, 2009

5：e12239, 2010

357：2677-2686, 2007

8：918-928, 2009

325：336-339, 2009

3：285-298, 2002

5：e73, 2007

15：757-763, 2008