生体の科学63巻5号

2012年10月発行

特集 細胞の分子構造と機能―核以外の細胞小器官 4．ミトコンドリア

ミトコンドリア病の治療

著者： 古賀靖敏¹

所属機関： ¹久留米大学 医学部 小児科

ページ範囲：P.442 - P.443

　ミトコンドリア病の根本治療はミトコンドリア機能障害を正常化することである。しかし，医学研究が進んだ今日においても，本症を治療適応として承認された薬剤は存在しない^1）。現在，世界で開発中のミトコンドリア病の治療薬は数薬剤が存在するが，いまだ十分評価できるような結果は出ていない。ミトコンドリア病に対する専門家のオピニオンを基にした使用薬剤もしくは試薬をホームページに示す（久留米大学医学部小児科ホームページのミトコンドリア病パンフレット：http://www.ped-kurume.com/pdf/mitochondria.pdf）。しかし，そのエビデンスレベルはいずれもレベル4（expert opinion）と低く，治験を経たものは1剤もない。本稿では，現在，日本で開発中の治療薬2剤について紹介する。

参考文献

4：CD004426, 2012 Apr 18

66：1766-1769, 2006

64：710-712, 2005

1820：608-614, 2012

7：399-403, 2007