生体の科学71巻5号

2020年10月発行

増大特集 難病研究の進歩

Ⅵ．血液

発作性夜間ヘモグロビン尿症

著者： 西村純一¹

所属機関： ¹大阪大学大学院医学系研究科血液・腫瘍内科

ページ範囲：P.456 - P.457

文献概要

　PNH溶血の治療薬としてエクリズマブが開発され，顕著な溶血抑制効果と血栓予防効果が示された。リサイクル抗体の技術により，投与間隔の延長が可能となり利便性が向上した。少量の自己皮下投与が可能なリサイクル抗体も開発段階にある。治療後の血管外溶血による貧血を克服するためには，上位補体経路（C3など）を標的とした薬剤が有効と考えられるが，安全性の検証が必須である。これらのなかには経口薬の開発が可能なものもある。

参考文献

. 106：3699-3709, 2005

. 124：4529-4538, 2014

. 133：2542-2545, 2019

. 133：530-539, 2019

. 135：912-920, 2020