生体の科学72巻6号

2021年12月発行

特集 新組織学シリーズⅡ：骨格筋—今後の研究の発展に向けて Ⅳ．遺伝性筋疾患研究を起点とした治療原理の進展

治療法の開発を見据えた筋強直性ジストロフィーの新たな病態の解明

著者： 中森雅之¹

所属機関： ¹大阪大学医学系研究科神経内科学

ページ範囲：P.582 - P.585

　筋強直性ジストロフィー（DM）は成人で最も多い遺伝性筋疾患である。進行性の骨格筋障害による諸症状だけでなく，現在に至るまで根本的治療法がないことも，患者やその家族を苦しめている。近年，DMの病態解明が進み，ようやく治療開発の道が見えてきた。本稿では，治療開発の基盤となるDMの病態を概説し，現在検討されているDMの治療戦略を紹介する。

参考文献

1）Nakamori M, Takahashi MP：Myotonic dystrophy. In Takeda S, Miyagoe-Suzuki Y, Mori-Yoshimura M（eds）. Translational Research in Muscular Dystrophy, pp39-61. Springer Japan, Tokyo, 2016

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