生体の科学72巻6号

2021年12月発行

特集 新組織学シリーズⅡ：骨格筋—今後の研究の発展に向けて

Ⅳ．遺伝性筋疾患研究を起点とした治療原理の進展

アンチセンス核酸医薬の発展とデリバリー手法の開発

著者： 丸山理香¹ 横田俊文¹

所属機関： ¹

ページ範囲：P.586 - P.590

文献概要

　近年，DNA様の人工合成分子から成るアンチセンスオリゴ核酸を用いた核酸医薬の発展が目覚ましい。2013年以降，多くの核酸医薬品が遺伝性疾患向けに承認されている。一方で，アンチセンスオリゴ核酸の効率的な生体内デリバリー技術は十分に開発されているとはいえず，対象疾患の拡大や効率の改善へ向けた今後の大きな課題といえる。本稿では，アンチセンス核酸医薬の発展と，今後重要性が大きく高まると考えられる核酸デリバリー技術の動向を紹介したい。

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