生体の科学73巻5号

2022年10月発行

増大特集 革新脳と関連プロジェクトから見えてきた新しい脳科学 Ⅲ．ヒト疾患研究 b）神経変性疾患

iPS細胞技術を用いたALSの創薬と臨床試験

著者： 髙橋愼一¹² 森本悟² 岡野栄之²³

所属機関： ¹埼玉医科大学国際医療センター脳神経内科・脳卒中内科 ²慶應義塾大学医学部生理学教室 ³理化学研究所脳神経科学研究センターマーモセット神経構造研究チーム

ページ範囲：P.476 - P.477

　筆者らは，家族性および孤発性の筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者から樹立した人工多能性幹細胞（iPSC）由来の脊髄運動ニューロンを用い，in vitroで疾患表現型を再現することに成功した。更にドラッグ・リポジショニング目的で1,232種類の既存薬ライブラリーをスクリーニングして得られた治療薬候補，ロピニロール塩酸塩を用いた医師主導治験を実施した。他施設でもiPSC創薬発のレチガビンやボスチニブによる臨床試験が進行中，あるいは終了している。

参考文献

. 41：99-109, 2020

. 11：143-166, 2019

. 2021, doi：https://doi.org/10.1101/2021.12.05.21267266

. 78：186-196, 2021

. 9：e033131, 2019