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文献詳細

雑誌文献

臨床婦人科産科71巻5号

2017年05月発行

今月の臨床 万能幹細胞・幹細胞とゲノム編集─再生医療の進歩が医療を変える

ES細胞・iPS細胞の臨床応用

ゲノム編集によるAIDS・血液疾患の治療

著者: 永井純正12

所属機関: 1東京大学医科学研究所先端医療研究センター遺伝子治療開発分野 2東京大学医科学研究所附属病院血液腫瘍内科,TR・治験センター

ページ範囲:P.425 - P.431

文献概要

●狙い定めた領域のゲノムを編集できるゲノム編集技術の代表例として,ZFN,TALEN,CRISPR-Casの3つが挙げられる.

●基礎研究の領域ではゲノム編集の応用は著しいが,ヒトへの治療という臨床応用の観点で得られている成果は,現時点では非常に限定的である.

●しかし,HIV感染症に対する治療,血液悪性腫瘍に対するがん免疫療法の分野で期待できる成果が得られつつあり,今後急速に発展していくことが期待される.

参考文献

1)Kim H, et al : A guide to genome engineering with programmable nucleases. Nat Rev Genet 15 : 321─334, 2014
2)Jabalameli HR, et al : Zinc finger nuclease technology : advances and obstacles in modelling and treating genetic disorders. Gene 558 : 1─5, 2015
3)Joung JK, et al : TALENs : a widely applicable technology for targeted genome editing. Nat Rev Mol Cell Biol 14 : 49─55, 2013
4)Doudna JA, et al : Genome editing. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science 346 : 1258096, 2014
5)Naldini L : Gene therapy returns to centre stage. Nature 526 : 351─360, 2015
6)Tebas P, et al : Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV. N Engl J Med 370 : 901─910, 2014
7)Li H, et al : In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia. Nature 475 : 217─221, 2011
8)Sharma R, et al : In vivo genome editing of the albumin locus as a platform for protein replacement therapy. Blood 126 : 1777─1784, 2015
9)Maude SL, et al : Chimeric antigen receptor T cells for sustained remissions in leukemia. N Engl J Med 371 : 1507─1517, 2014
10)Qasim W, et al : First clinical application of Talen engineered universal CAR19 T cells in B-ALL(ASH annual meeting abstract). Blood 126 : 2046, 2015
11)Reardon S : Leukaemia success heralds wave of gene-editing therapies. Nature 527 : 146─147, 2015
12)Second baby gets Cellectis “designer” cells to clear leukaemia. REUTERS Health News, May 6, 2016, http://www.reuters.com/article/us-health-celltherapy-idUSKCN0XX1F7
13)Qasim W, et al : Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR T cells. Sci Transl Med 9 eaaj 2013, 2017
14)Cyranoski D : Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial. Nature 535 : 476─477, 2016
15)Lombardo A, et al : Genome editing : a tool for research and therapy : targeted genome editing hits the clinic. Nat Med 20 : 1101─1103, 2014

掲載誌情報

出版社:株式会社医学書院

電子版ISSN:1882-1294

印刷版ISSN:0386-9865

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