臨床検査43巻4号

1999年04月発行

今月の主題 原発性免疫不全症 話題

ADA欠損症に対する遺伝子治療の現況

著者： 川村信明¹

所属機関： ¹北海道大学医学部小児科

ページ範囲：P.455 - P.457

1．はじめに
　遺伝子治療は，1990年に米国で開始されてから癌，AIDS患者を中心に多数例で施行されてきたが，その大部分で期待された臨床効果が得られず，さらなる基礎的研究が求められているのが現状である．その中で，ADA欠損症はある程度の治療効果が得られている数少ない疾患である．
　本稿では，筆者らが実施した遺伝子治療の結果を含めて，これまでに施行されたADA欠損症に対する遺伝子治療についてその概略を解説し，現時点における遺伝子治療の効果と問題点について言及したい．