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文献詳細
特集 アカデミアから新規治療の実現へ―トランスレーショナルリサーチの現状
球脊髄性筋萎縮症の病態抑止治療―リュープロレリン酢酸塩
著者： 鈴木啓介1 坂野晴彦12 勝野雅央1 足立弘明1 田中章景1 祖父江元1
所属機関： 1名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学 2名古屋大学高等研究院
ページ範囲：P.237 - P.244
文献概要
はじめに
神経変性疾患とは，特定の神経細胞がなんらかの原因により変性・脱落して生じる進行性疾患の総称で，本稿で述べる球脊髄性筋萎縮症（spinal and bulbar muscular atrophy：SBMA）のほか，パーキンソン病，アルツハイマー病，筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）などが含まれる。これまで開発が進められてきた神経変性疾患の治療の多くは，パーキンソン病に対するレボドパやアルツハイマー病に対するドネペジルに代表されるように，神経変性によって枯渇してくる神経伝達物質などを薬で穴埋めするという，いわゆる補充療法であった。これらの治療法は神経変性そのものを抑制するものではないため，疾患が進行すると治療の効果が乏しくなり，寝たきり状態になるなどADL（activities of daily living）の著しい低下をきたすことが多く，根本的な治療とはなっていない。また，ALSなど補充療法さえも開発されていない予後不良の疾患も多く，神経変性疾患の克服は悪性腫瘍と並んで現代医学の最重要課題となっている。
近年，多くの神経変性疾患の病態に，神経細胞における変異蛋白質の集積が深く関与していることが判明し，病態の解明とともに神経細胞の変性そのものを抑止する病態抑止治療の開発が進められている。われわれも，モデルマウスを使って男性ホルモンが関与しているSBMAの分子病態を解明し，病態抑止治療の臨床応用を目指すトランスレーショナルリサーチを進めてきた。本稿では，これらの研究成果について述べるとともに，今後の研究の方向性や課題についても論じることとする。
神経変性疾患とは，特定の神経細胞がなんらかの原因により変性・脱落して生じる進行性疾患の総称で，本稿で述べる球脊髄性筋萎縮症（spinal and bulbar muscular atrophy：SBMA）のほか，パーキンソン病，アルツハイマー病，筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）などが含まれる。これまで開発が進められてきた神経変性疾患の治療の多くは，パーキンソン病に対するレボドパやアルツハイマー病に対するドネペジルに代表されるように，神経変性によって枯渇してくる神経伝達物質などを薬で穴埋めするという，いわゆる補充療法であった。これらの治療法は神経変性そのものを抑制するものではないため，疾患が進行すると治療の効果が乏しくなり，寝たきり状態になるなどADL（activities of daily living）の著しい低下をきたすことが多く，根本的な治療とはなっていない。また，ALSなど補充療法さえも開発されていない予後不良の疾患も多く，神経変性疾患の克服は悪性腫瘍と並んで現代医学の最重要課題となっている。
近年，多くの神経変性疾患の病態に，神経細胞における変異蛋白質の集積が深く関与していることが判明し，病態の解明とともに神経細胞の変性そのものを抑止する病態抑止治療の開発が進められている。われわれも，モデルマウスを使って男性ホルモンが関与しているSBMAの分子病態を解明し，病態抑止治療の臨床応用を目指すトランスレーショナルリサーチを進めてきた。本稿では，これらの研究成果について述べるとともに，今後の研究の方向性や課題についても論じることとする。
参考文献
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