BRAIN and NERVE－神経研究の進歩64巻3号

2012年03月発行

特集 アカデミアから新規治療の実現へ―トランスレーショナルリサーチの現状

筋萎縮性側索硬化症に対するHGF治療

著者： 青木正志¹²

所属機関： ¹東北大学大学院医学系研究科神経内科 ²東北大学病院ALS治療開発センター

ページ範囲：P.245 - P.254

文献概要

はじめに

　筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）は主に中年期以降に発症し，上位および下位運動ニューロンを選択的かつ系統的に障害をきたす神経変性疾患である。片側上肢の筋萎縮に始まり，反対側上肢，両下肢へ徐々に筋萎縮が進行して，その間に言語障害，嚥下困難などの球麻痺症状および呼吸筋麻痺が加わる経過をたどることが多い。人工呼吸器による呼吸管理を行わないと，発症後2～5年で呼吸不全のために死亡に至ることがほとんどである。呼吸筋を含めた全身の筋萎縮および脱力にもかかわらず，知能などの高次脳機能や感覚はまったく保たれることが普通であり，ALSは神経疾患の中で最も過酷な疾患とされる。いわゆる神経難病の中でも「難病中の難病」といっても過言ではない。

　厚生労働省の特定疾患治療研究事業の対象疾患であり，同事業の臨床調査個人票によると全国8,500名余りの患者がALSに罹患しており，その数は年々増加している。現在までに有効な治療薬や治療法がほとんどないため，早期に病因の解明と有効な治療法の確立が求められる一方で，希少疾患であるゆえアカデミア発のトランスレーショナルリサーチによる創薬が必要とされている。

参考文献

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