総合診療28巻7号

2018年07月発行

特集 この薬だけは押さえておきたい！ 総合診療医のためのSpecialist Drug 40 【トピックス】

「オーファンドラッグ」とは—希少疾病用医薬品の光と影

著者： 水八寿裕¹

所属機関： ¹株式会社 実務薬学総合研究所

ページ範囲：P.951 - P.953

　日本では、オーファンドラッグ（orphan drug）は「希少疾病用医薬品」と呼ばれている。筆者は、10年前にこの臨床研究の一部をお手伝いした経験があり、また日常でも薬剤師としてその調剤・服薬支援に関わった経験から、私見ではあるが書きつづってみたい。

参考文献

1）厚生労働省：希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要． http://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html

2）國頭英夫：コストを語らずにきた代償—“絶望”的状況を迎え，われわれはどう振る舞うべきか．医学界新聞3165：1-2, 2016. http://www.igaku-shoin.co.jp/paperDetail.do?id=PA03165_01

3）日本製薬工業協会：アンメット・メディカル・ニーズへの取り組み http://www.jpma.or.jp/about/issue/gratis/guide/guide14/14guide_04.html