ビルトラルセン | 医学書院_医療情報サービス

特　徴

　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬．

　筋ジストロフィーは骨格筋の壊死や機能異常をきたす疾患であるが，それらのなかで最も代表的なものが男児に発症するデュシェンヌ型筋ジストロフィーである．本症では筋肉細胞の骨格部分を形成する蛋白質であるジストロフィンが，遺伝子異常のために欠乏するために全身の筋力の低下をきたす．ジストロフィンの合