ギボシランナトリウム

特　徴

　急性肝性ポルフィリン症（AHP）治療薬．

　本剤は，肝臓の5′-アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）遺伝子のmRNAを標的として化学的に合成された二本鎖の低分子干渉RNA（siRNA）であり，選択的に肝臓に送達されるようにアシアロ糖蛋白質レセプター（ASGPR）のリガンドであるN-アセチルガラクトサミン（GalNAc）にsiRNAが結合した構造を有する．AH

初出:今日の治療指針2023年版 発行:2023年1月

収載:医学書院 医療情報サービス（2024年5月17日　掲-ID：c23_05034-00_a002b001c001d070z0013）