診療支援
治療

アバルグルコシダーゼ アルファ


特 徴

 ポンペ病(糖原病II型)治療薬.

 本剤は,ポンペ病治療薬のアルグルコシダーゼ アルファを改変し細胞内への取り込みを高めた,酸性α-グルコシダーゼ(GAA)の遺伝子組換え製剤である.ポンペ病は,ライソゾーム中のグリコーゲン分解酵素であるGAAの先天的な遺伝子異常による欠損または酵素活性の低下により,ライソゾーム内にグリコーゲンが徐々に蓄積する結果,特に筋組織の損傷が

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