アバルグルコシダーゼ　アルファ

特　徴

　ポンペ病（糖原病II型）治療薬．

　本剤は，ポンペ病治療薬のアルグルコシダーゼ アルファを改変し細胞内への取り込みを高めた，酸性α-グルコシダーゼ（GAA）の遺伝子組換え製剤である．ポンペ病は，ライソゾーム中のグリコーゲン分解酵素であるGAAの先天的な遺伝子異常による欠損または酵素活性の低下により，ライソゾーム内にグリコーゲンが徐々に蓄積する結果，特に筋組織の損傷が

初出:今日の治療指針2024年版 発行:2024年1月

収載:医学書院 医療情報サービス（2024年11月7日　掲-ID：c24_05343-00_a002b001c001d067z0002）