セルリポナーゼ　アルファ

特　徴

　セロイドリポフスチン症2型治療薬．

　セロイドリポフスチン症2型（CLN2）は，きわめてまれな急速進行性の致死的な脳疾患で，ライソゾームのセリンプロテアーゼであるトリペプチジルペプチダーゼ1欠損を特徴とし，2～4歳の幼児期に神経変性のためにけいれん，運動失調などにて発症し，進行

初出:今日の治療指針2024年版 発行:2024年1月

収載:医学書院 医療情報サービス（2024年11月7日　掲-ID：c24_05343-00_a002b001c001d067z0007）