診療支援
治療

パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)


特 徴

 ムコ多糖症II型治療薬(先駆け審査,希少疾病用医薬品).

 ムコ多糖症は,ムコ多糖を分解するライソゾーム酵素が欠損するために,ムコ多糖であるグリコサミノグリカンが細胞内に蓄積し,種々の症状を呈する遺伝性の代謝異常症で,欠損する酵素の違いで7つの病型に分類される.ムコ多糖症II型(ハンター症候群)は,イズロン酸-2-スルファターゼという酵素が欠損するために,デルマタン硫酸とヘパラン硫酸が細胞内に蓄

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