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パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）

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特　徴

　ムコ多糖症II型治療薬（先駆け審査，希少疾病用医薬品）．

　ムコ多糖症は，ムコ多糖を分解するライソゾーム酵素が欠損するために，ムコ多糖であるグリコサミノグリカンが細胞内に蓄積し，種々の症状を呈する遺伝性の代謝異常症で，欠損する酵素の違いで7つの病型に分類される．ムコ多糖症II型（ハンター症候群）は，イズロン酸-2-スルファターゼという酵素が欠損するために，デルマタン硫酸とヘパラン硫酸が細胞内に蓄

残り約500文字

初出:今日の治療指針2024年版 発行:2024年1月

収載:医学書院 UNITAS（2025年3月3日　掲-ID：c24_05343-00_a002b001c001d067z0008）