診療支援
治療

ギボシランナトリウム


特 徴

 急性肝性ポルフィリン症(AHP)治療薬.

 本剤は,肝臓の5′-アミノレブリン酸合成酵素1(ALAS1)遺伝子のmRNAを標的として化学的に合成された二本鎖の低分子干渉RNA(siRNA)であり,選択的に肝臓に送達されるようにアシアロ糖蛋白質レセプター(ASGPR)のリガンドであるN-アセチルガラクトサミン(GalNAc)にsiRNAが結合した構造を有する.AH

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