ボソリチド（遺伝子組換え）

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特　徴

　軟骨無形成症（ACH）治療薬．

　ACHは，軟骨細胞増殖および分化の調節因子である線維芽細胞増殖因子受容体3（FgFr3）遺伝子の機能獲得型変異によって引き起こされる疾患である．本遺伝子変異の結果，FGFR3異常活性化により成長板軟骨細胞の増殖と分化が阻害され，軟骨内骨化（内軟骨性骨化）が障害される．日本では難病に指

残り約400文字

初出:今日の治療指針2025年版 発行:2025年1月

収載:医学書院 UNITAS（2025年9月29日　掲-ID：c25_05718-00_a002b001c001d069z0042）