頻度　あまりみない

ＧＬATTRvアミロイドーシスの診断基準（2020）

ニュートピックス

・遺伝性トランスサイレチン（TTR）型アミロイドーシス（ATTRvアミロイドーシス）に対して認可されたパチシランを皮下投与型に改良したブトリシランが保険収載され，処方可能となった．ブトリシランは3か月に1回の皮下注投与である．

治療のポイント

・進行した神経障害の改善は困難であり，早期治療介入が基本である．

・ATTRvアミロイドーシスは，疾患修飾療法を行わないと致死的な経過をたどる．

・ATTRvアミロイドーシスの疾患修飾療法として，低分子干渉RNA（siRNA）を用いた核酸医薬パチシラン，ブトリシランのほか，TTR四量体安定化薬のタファミジスメグルミンのいずれかを投与する．

・TTR変異のない野生型ではタファミジスメグルミンが使用可能である．

◆病態と診断

A病態

・アミロイドニューロパチーは全身性アミロイドーシスに