ヌシネルセンナトリウム新様式

119

nusinersen sodium

スピンラザ Spinraza(バイオジェン)

　髄注：12mg/5mL/V

適応

脊髄性筋萎縮症，臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症　注意

1)遺伝子検査によりSMN1遺伝子の欠失又は変異を有しSMN2遺伝子のコピー数が1以上であることが確認された患者に投与．但し，SMN2遺伝子のコピー数が4以上については，遺伝子検査によりSMN1遺伝子の欠失又は変異を有していたとしても，臨床所見が発現する前からは投与せず，臨床所見の発現後に，リスクとベネフィットを考慮した上で必要性を判断

2)SMN2遺伝子のコピー数が1及び4以上の患者における有効性及び安全性は未確立．当該患者に投与する場合はリスクとベネフィットを考慮した上で開始し状態を慎重に観察

3)永続的な人工呼吸が導入された患者での有効性及び安全性は未確立．当該患者に投与する場合は状態を慎重に観察し定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断．効果が認められない場合は投与中止

用法

乳児型脊髄性筋

初出:治療薬マニュアル2024 発行:2024年1月

収載:医学書院 医療情報サービス（2024年11月7日　掲-ID：yak_00000-00_a014c007z0001）