ヌシネルセンナトリウム《スピンラザ》 | 医学書院

適応

脊髄性筋萎縮症，臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症　注意

1)遺伝子検査によりSMN1遺伝子の欠失又は変異を有しSMN2遺伝子のコピー数が1以上であることが確認された患者に投与．但し，SMN2遺伝子のコピー数が4以上については，遺伝子検査によりSMN1遺伝子の欠失又は変異を有していたとしても，臨床所見が発現する前からは投与せず，臨床所見の発現後に，リスクとベネフィットを考慮した上で必要性を判断

2)SMN2遺伝子のコピー数が1及び4以上の患者における有効性及び安全性は未確立．当該患者に投与する場合はリスクとベネフィットを考慮した上で開始し状態を慎重に観察

3)永続的な人工呼吸が導入された患者での有効性及び安全性は未確立．当該患者に投与する場合は状態を慎重に観察し定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断．効果が認められない場合は投与中止

用法

乳児型脊髄性筋萎縮症・臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症：1回につき次の用量を投与．初回投与後，2週，4週及び9週に投与し以降4カ月の間隔で投与を行い，何れの場合も1～3分かけて髄腔内投与　乳児型以外の脊髄性筋萎縮症：1回につき次の用量を投与．初回投与後，4週及び12週に投与し以降6カ月の間隔で投与を行い，何れの場合も1～3分かけて髄腔内投与

①投与時の日齢0～90日齢：用量9.6mg，投与液量4mL

②投与時の日齢91～180日齢：用量10.3mg，投与液量4.3mL

③投与時の日齢181～365日齢：用量10.8mg，投与液量4.5mL

④投与時の日齢366～730日齢：用量11.3mg，投与液量4.7mL

⑤投与時の日齢731日齢～：用量12mg，投与液量5mL

注意

①早産児では在胎週数を考慮して用量を調節

②投与が予定から遅れた場合は，用法・用量に従った量を可能な限り速や