適応
エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー 注意
1)遺伝子検査でエクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失(エクソン43-52,45-52,47-52,48-52,49-52,50-52,52欠失等)の確認患者に投与.又臨床試験の対象患者のジストロフィン遺伝子の変異型について,添付文書「17.臨床成績」の内容を熟知し,有効性・安全性を十分に理解した上で,適応患者を選択する
2)永続的な人工呼吸導入患者や歩行不能後期の患者の有効性・安全性は未確立.当該患者に投与の際は残存している運動機能等を考慮し,投与の可否を判断.投与した際は慎重に観察し,定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断.効果が認められない場合は中止
3)正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者に投与した場合,正常なジストロフ