ビルトラルセン《ビルテプソ》 | 医学書院

適応

エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー　注意

1)遺伝子検査でエクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失(エクソン43-52，45-52，47-52，48-52，49-52，50-52，52欠失等)の確認患者に投与．又臨床試験の対象患者のジストロフィン遺伝子の変異型について，添付文書「17．臨床成績」の内容を熟知し，有効性・安全性を十分に理解した上で，適応患者を選択する

2)永続的な人工呼吸導入患者や歩行不能後期の患者の有効性・安全性は未確立．当該患者に投与の際は残存している運動機能等を考慮し，投与の可否を判断．投与した際は慎重に観察し，定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断．効果が認められない場合は中止

3)正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者に投与した場合，正常なジストロフィン発現の低下の恐れ→投与しない

4)女性への臨床試験は未実施

用法

80mg/kgを週1回1時間かけて静脈内

禁忌

過敏症

注意

〈基本〉

①本剤に関する十分な知識及びデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断・治療に十分な知識・経験をもつ医師の下で投与．在宅投与の際はこれらの医師と連携の下で行う

②投与によりβ₂ミクログロブリン及びNAGの増加が認められ，非臨床試験で腎臓への影響が認められている→投与中は定期的に腎機能検査

➌rasH2マウスで尿管の移行上皮癌が報告→開始に先立ち患者又はその家族に尿管における腫瘍発生のリスクを十分に説明すると共に，投与中は定期的に尿沈渣，尿細胞診，腎尿路系の超音波検査を実施し，臨床的に問題となる異常が認められた際は中止．又痛みや閉塞等，尿路に何らかの自覚症状が認められた際には，直ちに医師の診察を受けるよう患者又はその家族に指導．当該症状が認められた際には泌尿器科医と連携して適切