特 徴
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬.
PNHは慢性的な補体介在性溶血を特徴とし,主にホスファチジルイノシトールグリカン-クラスA遺伝子の体細胞変異により誘発される.この遺伝子変異はグリコシルホスファチジルイノシトール(GPI)の生合成を阻害して成熟血液細胞表面のGPIアンカー型補体調節蛋白質を欠損させるため,細胞は補体に
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬.
PNHは慢性的な補体介在性溶血を特徴とし,主にホスファチジルイノシトールグリカン-クラスA遺伝子の体細胞変異により誘発される.この遺伝子変異はグリコシルホスファチジルイノシトール(GPI)の生合成を阻害して成熟血液細胞表面のGPIアンカー型補体調節蛋白質を欠損させるため,細胞は補体に
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