ミガーラスタット塩酸塩《ガラフォルド》 | 医学書院

適応

ミガーラスタットに反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病　注意

1)本剤はファブリー病と確定診断された患者に対して使用

2)投与開始に先立ち患者のGLA遺伝子変異のミガーラスタットに対する反応性を確認(添付文書上の「主要文献及び文献請求先」の問合先参照)

12歳以上の患者には1回123mgを隔日経口　►食事前後2時間を回避　注意

➊本剤の曝露量は食事の影響を受ける→食事の前後2時間を避けて投与

➋投与時刻は原則毎回一定とする．服用予定時刻に服用できなかった場合は，服用予定時刻から12時間以内に服用．服用予定時刻から12時間を超えた場合は次の服用予定日時から服用を再開

③酵素補充療法との併用に関する有効性及び安全性は未確立

過敏症

〈基本〉

①投与中は定期的に腎機能，心機能，臨床検査値等の確認等経過を十分に観察し，効果が認められない場合は治療法の変更を考慮

〈その他〉雄ラットの受胎能及び初期胚発生に関する試験で，臨床推奨用量投与時の曝露量の0.163倍，1.5倍に相当の本剤の投与により，受胎率の低下(各々75％，55％)が認められた．受胎率の低下は投与中止4週間後に回復

〈腎〉重度の腎機能障害は臨床試験から除外されている．血中濃度上昇の恐れから投与は推奨されない

〈妊婦〉妊B3有益のみ(動物において臨床推奨用量投与時の曝露量の244倍以上に相当する本剤の投与により，母動物毒性が発現し，着床後胚死亡率の増加，体重減少，流産，骨化遅延，軽微な骨異常の増加等が認められた)　〈授乳婦〉非推奨(ラットで乳汁移行の報告)　〈小児〉臨床試験は未実施　〈高齢〉慎重に

〈その他〉

1)心臓(動悸)

2)耳及び迷路(回転性めまい)

3)胃腸(下痢，悪心，腹痛，便秘，口内乾燥，便意切迫，消化不良)

4)一般・全身(疲労，疼痛)

5)臨床検査(血中CK増加，体重増加)

6)筋骨格系及び結合組織(筋痙