治療のポイント

・血友病の治療は，出血時補充療法と定期補充療法の2つに分けられる．

・出血時の凝固因子製剤の投与量や投与間隔は，出血の部位や程度によって異なる．

・重症血友病では，関節障害の発症前に，一次定期補充療法を開始することが望ましい．

・半減期延長製剤により定期補充療法の静脈注射の回数を減らすことが可能となった．

・さらに，血友病Aでは皮下注射製剤のヒト化二重特異性モノクローナル抗体であるエミシズマブによる出血傾向の抑制ができるようになった．

・インヒビター保有症例の出血時はバイパス止血製剤を用いる．インヒビター値が5BU/mL未満の場合には，重度の出血時に中和療法が行われる．インヒビターを消失させる治療として免疫寛容導入療法が行われる．出血予防として，活性型プロトロンビン複合体製剤の定期投与以外に，血友病Aのインヒビター保有患者ではエミシズマブが使用可能となった．

●病態

・血友病はX連鎖劣性遺