治療のポイント

・小児では比較的寛解を得やすいことから，症状の寛解と合併症の予防が治療目標である．

・特に副腎皮質ステロイドによる副作用には十分に注意し，有効性と副作用を見きわめたうえで，適宜免疫抑制薬の併用も考慮する．

・幼児の眼瞼下垂では，視機能への影響に留意して眼科医と連携して治療を進める．

・難治例では，生活に大きな支障のない程度の軽微症状が残存していても，副作用の少ない最小限の治療目標を設定する．

●病態

・骨格筋の神経筋接合部の分子を標的とする自己免疫疾患で，筋力低下，易疲労性をきたす．

・アセチルコリン受容体，次いで筋特異的受容体型チロシンキナーゼなどに対する自己抗体が原因だが，小児では抗体陰性例も多い．

・小児では眼筋に症状が限局する眼筋型が全身型に比較して多いが，症状が眼筋に限局し，四肢の反復刺激試験陽性を示す潜在性全身型も知られている．

・症状と塩酸エドロホニウム試験，反復刺激試験，自己抗体の検出などで診断する．

・胸腺腫やほかの自己免疫疾患の合併に留意する．

●治療方針

　視機能や発達への影響に配慮し症状の寛解を目指すが，長期的にはクリーゼ（筋無力症およびコリン作動性）の予防と，副作用に十分に留意した治療によるQOLの向上を目標に治療する．

A．眼筋型

　第1選択薬は抗コリンエステラーゼ薬だが，対症療法であることに留意する．2週～1か月で増量して寛解が得られないときは，副腎皮質ステロイドを使用する．十分量のステロイドでも寛解しなければ，カルシニューリン阻害薬を用いる．

B．全身型

　副腎皮質ステロイドを少量から開始するが，開始後2～5日目に一過性初期増悪があるため原則として入院管理を行う．ステロイドパルス療法を行うこともあるが，増悪回避のため少量の経口投与を先行する．効果不十分の場合はカルシニューリン阻害薬を併用する．タクロリムスは免疫抑制作用とは別に，筋無力症状への直接的効果もある